El negocio de desarrollar y vender medicamentos es una gran industria, con empresas que generan miles de millones en ingresos cada año. A nivel mundial, se espera que las ventas de medicamentos con receta superen los $ 1.3 billones en 2018. Las ventas de productos farmacéuticos son más grandes que el producto interno bruto de 15 países, combinados. Para algunas personas, particularmente aquellas con enfermedades raras, el costo de estos medicamentos para la vida puede ser caro. Los medicamentos huérfanos, medicamentos diseñados para tratar enfermedades que solo son experimentadas por unas pocas personas, pueden costar fácilmente en las seis cifras.
Algunas compañías de seguros no cubrirán la totalidad o una parte significativa de estos medicamentos, lo que deja a las familias y las personas afectadas a cargo de los costos. Esta es una carga financiera significativa para muchos y ha causado un gran escrutinio hacia la industria.
Se han implementado algunas medidas para compensar los costos, como organizaciones sin fines de lucro y programas de asistencia con medicamentos recetados. Si bien estos pueden ser útiles para algunos, un gran porcentaje de personas no califican y tienen que pagar de su bolsillo por estos medicamentos que salvan vidas.
01 Glybera
Su fabricante, UniQure, dijo en 2017 que no sería que no renovaría la autorización de comercialización del medicamento en Europa. A pesar de su alto precio, Glybera nunca se destacó debido a la demanda extremadamente limitada de los pacientes.
02 Soliris
Soliris puede costarle a los pacientes hasta $ 700,000 al año, un medicamento efectivo que se usa para tratar la hemoglobinuria paroxística nocturna. Solo 8,000 personas en el mundo tienen la condición. La enfermedad destruye los glóbulos rojos, causando que los pacientes tengan infecciones, anemia y coágulos de sangre.
En septiembre de 2017, las autoridades canadienses ordenaron al fabricante Alexion Pharmaceuticals que bajara el precio de Soliris, calificándolo de excesivo.
03 Elaprase
Elaprase se usa para tratar el Síndrome de Hunter, una condición extraordinariamente rara que afecta a solo 500 personas en los Estados Unidos y que inhibe la función cerebral y el desarrollo físico. El costo anual del medicamento es más de $ 500,000.
04 Naglazyme
Naglazyme se usa para tratar el síndrome de Maroteaux-Lamy, una afección que afecta los tejidos conectivos. Los síntomas comunes incluyen enanismo, desarrollo inhibido, problemas cardíacos y daño cerebral. El medicamento cuesta más de $ 365,000.
05 Cinryze
Cinryze trata una afección llamada angioedema, una enfermedad que afecta a una de cada 50,000 personas en los Estados Unidos. A un costo de $ 350,000 al año, el medicamento logra la hinchazón de las manos, la garganta y el estómago.
06 Folotyn
Folotyn es una terapia para una forma rara de cáncer llamada linfoma de células T. Se considera un tratamiento de último recurso que dura seis semanas. A un costo de más de $ 320,000, no se ha demostrado que prolongue la vida por mucho tiempo, por lo que generalmente se usa solo en circunstancias extremas.
07 Acthar
Acthar se prescribe para tratar espasmos o convulsiones infantiles. Esta afección generalmente afecta a niños de entre 4 y 11 meses de edad, pero Acthar está aprobado para tratar a niños de hasta dos años. También se usa para tratar una variedad de afecciones en adultos, incluida la esclerosis múltiple. Cuesta más de $ 200,000 al año.
Un estudio de 2017 en el Journal of the American Medical Association cuestionó la efectividad de Acthar, sugiriendo que no era más efectivo que otros tratamientos menos costosos disponibles.
08 Myozyme
Myozyme es un tratamiento para Pompe, una enfermedad rara y a veces mortal que ataca el corazón y los músculos esqueléticos. Cuando afecta a los bebés, la mortalidad a menudo afecta el primer año. Myozyme es una enzima lisosomal específica del glucógeno que, en estudios, aumentó la capacidad de supervivencia y redujo la dependencia de los ventiladores por parte de los pacientes. Su costo anual es de entre $ 100,000 y $ 300,000 por año. Actualmente no está disponible en los EE. UU.